Anvisa aprova medicamento de novo tratamento para hemofilia

Um novo tratamento para hemofilia foi aprovado no Brasil pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O medicamento QFITLIA (fitusirana sódica) poderá ser utilizado para prevenir ou reduzir episódios de sangramento em pacientes com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX. 

O medicamento é indicado para adultos e adolescentes a partir de 12 anos e teve análise regulatória priorizada por se tratar de uma terapia destinada a uma doença rara. O registro foi concedido à farmacêutica Sanofi Medley e publicado no Diário Oficial da União.

A aprovação amplia as opções terapêuticas disponíveis para pacientes com hemofilia, condição genética que compromete o processo de coagulação do sangue.

Novo medicamento para hemofilia pode prevenir episódios de sangramento

Segundo a Anvisa, o medicamento pode ser utilizado tanto na prevenção quanto na redução da frequência de episódios hemorrágicos, um dos principais desafios no manejo da hemofilia.

Pacientes com a doença apresentam dificuldade em formar coágulos sanguíneos adequados, o que aumenta o risco de sangramentos prolongados ou recorrentes.

A possibilidade de terapias que atuem na prevenção desses episódios é considerada um avanço no cuidado da doença, especialmente em pacientes que apresentam quadros mais graves.

O que é hemofilia?

A hemofilia é uma doença genética rara caracterizada pela dificuldade do organismo em formar coágulos sanguíneos adequados. Isso ocorre devido à deficiência de proteínas importantes para o processo de coagulação, conhecidas como fatores de coagulação.

Sem níveis adequados desses fatores, o organismo apresenta dificuldade para formar trombina, enzima essencial para a formação do coágulo, o que favorece sangramentos prolongados ou recorrentes.

Hemofilia A e hemofilia B

Existem dois tipos principais de hemofilia, classificados de acordo com o fator de coagulação que está ausente ou reduzido no organismo:

• Hemofilia A: causada pela deficiência do fator VIII, uma proteína essencial no processo de coagulação do sangue. Esse fator participa da chamada cascata de coagulação, uma sequência de reações químicas que ocorre após um sangramento para formar o coágulo e interromper a perda de sangue.
  
• Hemofilia B: relacionada à deficiência do fator IX, outra proteína que também participa da cascata de coagulação e atua em etapas importantes da formação do coágulo. 

Ambas estão associadas ao cromossomo X, o que explica a maior prevalência da doença entre indivíduos do sexo masculino.

Para quem o medicamento para hemofilia é indicado?

O novo tratamento é indicado para:

• Adultos e adolescentes a partir de 12 anos
  
• Pacientes com hemofilia A ou hemofilia B
  
• Com ou sem inibidores dos fatores VIII ou IX

Essa característica é relevante porque os inibidores podem dificultar o tratamento convencional em alguns pacientes.

Por que a aprovação do novo tratamento para hemofilia recebeu prioridade regulatória?

A avaliação do medicamento ocorreu de forma priorizada pela Anvisa porque a hemofilia é considerada uma doença rara.

No Brasil, existe um mecanismo regulatório específico para acelerar a análise de medicamentos destinados a doenças raras, previsto na RDC nº 205/2017. Essa política busca ampliar o acesso a novas terapias para condições que possuem menos opções de tratamento.

A aprovação do medicamento do novo tratamento para hemofilia foi formalizada por meio da Resolução RE nº 794/2026, publicada no Diário Oficial da União.

Panorama da hemofilia no Brasil

De acordo com dados do Ministério da Saúde divulgados no Perfil de Coagulopatias de 2024, o Brasil possui mais de 14 mil pacientes diagnosticados com hemofilia.

Entre esses pacientes, 11.863 têm hemofilia A e 2.339 apresentam hemofilia B. Esses números reforçam a importância de ampliar o acesso a diagnóstico precoce, acompanhamento contínuo e terapias inovadoras.

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